Gentherapie
Die Gentherapie umfasst das Einbringen von genetischem Material in die Zellen eines Patienten, um die Ursachen einer Erkrankung gezielt zu adressieren. Dabei gibt es verschiedene Ansätze, wie Gentherapien Menschen mit einer Erkrankung potenziell helfen können: durch das Einführen einer funktionsfähigen Kopie eines Gens in den Körper zur Behandlung einer Erkrankung, durch das Ausschalten eines krankheitsverursachenden Gens oder durch den Ersatz eines fehlerhaften Gens durch eine gesunde Genkopie.
Was ist Gentherapie?
Die Gentherapie macht aus einem lange gehegten Wunschtraum Realität: Sie behandelt erbliche oder erworbene Krankheiten an ihrer Ursache, indem sie genetisches Material als Therapie einsetzt. Dies kann beispielsweise die Entfernung oder Veränderung eines fehlerhaften oder fehlenden Gens oder die Einbringung von genetischem Material in bestimmte Zellen des Patienten bedeuten. In diesem Sinne stellt die Gentherapie einen Paradigmenwechsel in der Gesundheitsversorgung dar, da sie das Potenzial besitzt, Bereiche mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf zu adressieren, in denen die bisherigen Behandlungsoptionen nur eine begrenzte oder unzureichende Versorgung bieten können.
Wie funktioniert sie?
Die Gentherapie nutzt genetisches Material als Behandlungsansatz. Sie bedient sich dabei der körpereigenen „Sprache“, die in den Genen verankert ist, und übermittelt den Zellen gezielte Anweisungen, damit diese therapeutische Wirkstoffe genau dort produzieren, wo sie im Körper benötigt werden. Dies kann die Einführung, Entfernung oder gezielte Veränderung von genetischem Material in den Zellen eines Patienten umfassen, um eine erblich bedingte oder erworbene Erkrankung zu behandeln.
Für eine erfolgreiche und gezielte sowie sichere Verabreichung des genetischen Materials benötigt das Gentherapieprodukt drei Komponenten: einen Vektor, einen Promotor und das Transgen.
Ein Vektor, ein modifiziertes Virus dient als eine Art Transportmittel. Von den beiden anderen Komponenten enthält das Transgen die gesamte genetische Information, die die Zellen für die therapeutische Wirkung benötigen. Nach dem Einbringen in den Vektor wandert es zur Zielzelle und übermittelt dort die korrekten Anweisungen. Der Promotor ist ein DNA-Abschnitt, der vor dem therapeutischen Transgen liegt und wie ein Schalter fungieren kann, der die Protein-Produktion in ausgewählten Geweben reguliert, wodurch eine Krankheit potenziell über viele Jahre gestoppt, geheilt oder sogar mit nur einer Behandlung rückgängig gemacht werden kann.
Was ist die Strategie von Bayer in der Gentherapie?
Im Jahr 2020 erwarb Bayer die branchenführende und mittlerweile hundertprozentige Tochtergesellschaft AskBio Inc. (AskBio), einen Pionier der Gentherapie mit über 750 Patenten in diesem Technologiebereich. AskBio ist auf die Anwendung adeno-assoziierter Viren (AAV) spezialisiert. Unsere Wissenschaftler arbeiten derzeit an der Entwicklung verschiedener Therapien, die Patienten mit schwerwiegenden Erkrankungen in unterschiedlichen Therapiegebieten helfen sollen. Dazu gehören beispielsweise Herz-Kreislauf-, Stoffwechsel- und neurodegenerative Erkrankungen.