El ensayo fase Ib de terapia génica de Askbio en Parkinson alcanza el criterio principal de valoración

  • AB-1005 (AAV2-GDNF), una terapia génica en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, ha sido bien tolerada y no se le atribuyeron acontecimientos adversos graves en los 11 pacientes a los 18 meses.

  • La evaluación de todos los pacientes a los 18 meses ha mostrado la viabilidad de una única administración bilateral de AB-1005 mejorada con convección en el putamen.

  • AskBio tiene previsto presentar datos del estudio de 18 meses, incluidos los criterios secundarios de valoración, en una reunión científica que se celebrará en el primer semestre de este año.

  • Se está planificando el inicio de un ensayo de fase II durante la primera mitad de 2024.

Barcelona, 8 de enero de 2024  Bayer AG y Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una empresa especializada en terapia génica, propiedad absoluta y operada de forma independiente como filial de Bayer AG, ha anunciado la finalización de la recopilación de datos a los 18 meses del ensayo clínico de fase Ib sobre AB-1005 (AAV2-GDNF), una terapia génica en investigación para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson (EP).

El estudio alcanzó su objetivo principal, que era evaluar la seguridad de una administración bilateral única de AB-1005 directamente en el putamen. Se incluyeron once pacientes en dos cohortes, con EP en estadio leve (6 pacientes) y con EP en estadio moderado (5 pacientes), según el momento del diagnóstico de EP y la gravedad de los síntomas de EP en el momento de la selección.[i] La administración neuroquirúrgica de AB-1005 fue bien tolerada por todos los pacientes, con una cobertura diana del putamen del 63 % ± 2 %, superando el objetivo de cobertura superior al 50 % con AB-1005. No se han atribuido acontecimientos adversos graves a AB-1005, con un seguimiento clínico continuado de hasta 5 años después de la administración en marcha.

Estos primeros datos son alentadores, ya que muestran que los pacientes con enfermedad de Parkinson de leve a moderada toleran bien AB-1005”, según el Dr. Krystof Bankiewicz, PhD, presidente científico de Parkinson y MSA de AskBio. “Aunque todavía tenemos mucho que aprender sobre esta terapia genética que se encuentra en una etapa inicial de su investigación, estos primeros hallazgos nos ayudarán a trabajar en este espacio y tienen el potencial de contribuir al avance clínico de AB-1005 para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson”. 

Los pacientes también completaron evaluaciones neurológicas a los 18 meses y cuestionarios autorreportado en intervalos regulares para evaluar la gravedad de los síntomas motores y no motores asociados a la EP. Además, se obtuvieron imágenes cerebrales para evaluar longitudinalmente la seguridad y los posibles cambios en el manejo de la dopamina o los patrones metabólicos anómalos asociados a la EP.1

 

AskBio tiene previsto presentar los datos del estudio a los 18 meses, incluidos los criterios secundarios de valoración, en una reunión clínica que se celebrará durante el segundo trimestre de 2024. Se está planificando un ensayo de fase II que se espera que comience a valorar a los pacientes durante la primera mitad de 2024. El diseño del ensayo se ha armonizado con los comentarios de las autoridades sanitarias estadounidenses y europeas.

 

Las personas que sufren la enfermedad de Parkinson merecen opciones que aborden sus necesidades médicas no cubiertas”, afirmó Christian Rommel, PhD, miembro del Comité Ejecutivo de la División Farmacéutica de Bayer y responsable de Investigación y Desarrollo. “El resultado positivo del ensayo clínico de fase Ib AB-1005 es un paso importante para alcanzar nuestro objetivo de ofrecer tratamientos muy necesarios en áreas donde la innovación tiene un gran potencial”.

 

Acerca del ensayo de fase Ib sobre AB-1005

En este ensayo de fase Ib, multicéntrico, con grupos paralelos y no aleatorizado, se ha administrado AB-1005 en el putamen de 11 pacientes mediante una administración única bilateral mejorada por convección. Los pacientes se incluyeron en dos cohortes, leve (6 pacientes) y moderada (5 pacientes), en función de la duración y el estadio de la EP. El objetivo de esta investigación fue evaluar la seguridad y el posible efecto clínico de AB‑1005 administrado al putamen en pacientes con un diagnóstico de EP reciente o de larga duración. Los resultados evaluados a los 18 meses fueron la incidencia de acontecimientos adversos aparecidos durante el tratamiento (AADT) comunicados por los pacientes o evaluados clínicamente mediante exploraciones físicas y neurológicas, síntomas motores, incluida la Escala de evaluación unificada (Movement Disorder Society's Unified Parkinson's Disease Rating Scale, MDS-UPDRS) y autoevaluaciones diarias de los síntomas motores y no motores de la EP, así como la integridad de la red dopaminérgica cerebral determinada mediante DaTSCAN. Estas evaluaciones continuarán durante un máximo de cinco años. Brain Neurotherapy Bio, Inc., filial de AskBio, es el promotor de este ensayo de fase Ib. Para obtener más información, visite Clinicaltrials.gov (NCT#04167540), visite Askbio.com o envíe un correo electrónico a AskFirst@askbio.com.

 

Acerca de la enfermedad de Parkinson

La enfermedad de Parkinson es un trastorno neurodegenerativo progresivo causado por daños en las células nerviosas del cerebro, lo que provoca una disminución de los niveles de dopamina. El empeoramiento de los síntomas motores y no motores se debe a la pérdida de neuronas productoras de dopamina y, en el momento del diagnóstico, se estima que los pacientes ya han perdido entre el 60 % y el 80 % de las neuronas dopaminérgicas.[ii] La enfermedad de Parkinson suele comenzar con un temblor en una mano. Otros síntomas son rigidez, calambres y lentitud de movimientos (bradicinesia).[iii] Según la Fundación del Parkinson, más de 10 millones de personas padecen la enfermedad de Parkinson en todo el mundo.[iv]

 

Sobre AskBio

Asklepios BioPharmaceutical, Inc. (AskBio), una filial propiedad absoluta de Bayer AG, con funcionamiento independiente, es una empresa de terapia génica totalmente integrada, dedicada a la investigación de medicamentos que salvan y cambian vidas. La empresa mantiene una cartera de programas clínicos en diversas indicaciones de enfermedades neuromusculares, del sistema nervioso central, cardiovasculares y metabólicas, con una cartera en etapa clínica que incluye terapias para la insuficiencia cardíaca congestiva, la enfermedad de Huntington, la distrofia muscular de cinturas, la atrofia multisistémica, la enfermedad de Parkinson y la enfermedad de Pompe. La plataforma de terapia génica de AskBio incluye Pro10™, un proceso de fabricación de líneas celulares patentado líder en la industria, y una extensa biblioteca de cápsides y promotores. Con sede global en Research Triangle Park, Carolina del Norte, y sede europea en Edimburgo, Escocia, la empresa ha generado cientos de cápsides y promotores patentados, varios de los cuales se han incluido en ensayos clínicos y preclínicos. Siendo una de las primeras innovadoras en el campo de la terapia génica, con más de 900 empleados en cinco países, la empresa posee más de 800 patentes y solicitudes de patentes en áreas como la producción de virus adenoasociados y cápsides quiméricas. Puede consultar más información en www.askbio.com o seguirnos en LinkedIn.

 

 

Sobre Bayer 

Bayer es una empresa multinacional con competencias clave en los ámbitos biocientíficos de la salud y la alimentación. Con sus productos y servicios, la empresa aspira a ser útil a la humanidad y proteger el medio ambiente contribuyendo a encontrar solución a los principales desafíos que plantean el envejecimiento y el crecimiento constantes de la población mundial. Bayer se compromete a prestar una contribución sustancial al desarrollo sostenible con su actividad comercial. Al mismo tiempo, el Grupo aspira a aumentar su rentabilidad y a crear valor a través de la innovación y el crecimiento. La marca «Bayer» es, en todo el mundo, sinónimo de confianza, fiabilidad y calidad. En el ejercicio 2022, el Grupo, con alrededor de 101.000 empleados, obtuvo una facturación de 50.700 millones de euros y destinó 6.200 millones de euros antes de extraordinarios a investigación y desarrollo. Para más información, visite el sitio de Internet www.bayer.com 


 


[i] GDNF Gene Therapy for Parkinson’s Disease. Disponible en: https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04167540. Consultado en diciembre de 2023.

[ii] NIH – Parkinson’s disease. Disponible en: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/parkinsons-disease. Consultado en diciembre de 2023.

[iii] Medline Plus. Parkinson disease. Disponible en: https://medlineplus.gov/genetics/condition/parkinson-disease/. Consultado en diciembre de 2023.

[iv] AlMahadin, G., Lotfi, A., Zysk, E. et al. Parkinson’s disease: current assessment methods and wearable devices for evaluation of movement disorder motor symptoms - a patient and healthcare professional perspective. BMC Neurol 2020 20, 419.