Bahnbrechende Innovation mit Zell- und Gentherapien

Parkinson-Therapie – die Weichen werden neu gestellt

Grandfather and grandson sitting together

Imagine replying to an urgent text while riding in the passenger seat of a car travelling on a cobbled street. Imagine getting to bed at the end of a long day, and not being able to sleep for more than a few minutes straight. Imagine walking uphill while carrying a heavy backpack. Imagine a life where every day is a fight to regain control of your movements; where the messages your brain is sending your body get disrupted somewhere along the line.

Unfortunately, this is the hard-hitting reality for 10 million people suffering from Parkinson’s Disease — the most common neurodegenerative movement disorder in the world. 

Stellen Sie sich vor, Sie antworten als Beifahrer auf eine dringende SMS, während das Auto gerade über Kopfsteinpflaster fährt. Stellen Sie sich vor, Sie gehen am Ende eines langen Tages ins Bett und können nicht länger als ein paar Minuten am Stück schlafen. Stellen Sie sich vor, Sie gehen mit einem schweren Rucksack einen Berg hinauf. Stellen Sie sich ein Leben vor, in dem Sie jeden Tag darum kämpfen, die Kontrolle über Ihre Bewegungen zurückzuerlangen, weil die Botschaften, die Ihr Gehirn Ihrem Körper sendet, irgendwo auf der Strecke bleiben. 

Leider ist dies die niederschmetternde Realität für 10 Millionen Menschen, die an der Parkinson-Krankheit leiden – der weltweit häufigsten neurodegenerativen Bewegungsstörung. 

In 1817, the English doctor James Parkinson published a medical essay detailing a chronic, slowly progressive disease of the nervous system characterized by a combination of tremors, rigidity, and stooped posture — the first description of Parkinson’s Disease.i Later on, scientists determined that Parkinson’s was caused by a marked reduction of cells that produce the neurotransmitter dopamine — a chemical messenger responsible for regulating body movements, among other functions. Parkinson’s Disease often starts with an uncontrollable tremor in one hand and a feeling of stiffness in the body. Over time, other symptoms may develop like slurred speech, shuffling gait, loss of sense of smell, dementia, and depression.ii

Men are 50 percent more likely to develop Parkinson’s than womeniii, and in most people, symptoms appear at the age of 60 or over.iv With time, symptoms worsen, making simple tasks like climbing stairs, writing a letter or eating and drinking very challenging and heavily impacting the quality of life.iv  

Was ist die Parkinson-Krankheit? 

1817 veröffentlichte der englische Arzt James Parkinson eine medizinische Abhandlung über eine chronische, langsam fortschreitende Erkrankung des Nervensystems, die durch eine Kombination aus Zittern, Steifheit und gebückter Haltung gekennzeichnet ist – die erste Beschreibung von Morbus Parkinson.i Später fanden Wissenschaftler heraus, dass Morbus Parkinson durch einen Verlust des Neurotransmitters Dopamin verursacht wird – eines chemischen Botenstoffs, der unter anderem für die Steuerung von Körperbewegungen verantwortlich ist. Die Parkinson-Krankheit beginnt oft mit einem unkontrollierbaren Zittern einer Hand und einem Gefühl der Steifheit im Körper. Mit der Zeit können sich weitere Symptome wie undeutliche Sprache, schlurfender Gang, Verlust des Geruchssinns und Demenz einstellen.ii  

Männer haben ein 50 Prozent höheres Risiko, an Morbus Parkinson zu erkranken, als Frauen, und bei den meisten Menschen treten die Symptome im Alter ab 60 Jahren auf.iv Mit der Zeit verschlimmern sich die Symptome, sodass einfache Aufgaben wie Treppensteigen, das Schreiben eines Briefes oder das Essen und Trinken äußerst schwerfallen und die Lebensqualität stark beeinträchtigen.iv  

Even two centuries after Parkinson identified the disease, we have no cure for Parkinson’s Disease. The standard therapy aims to provide symptomatic relief. Dr. Emile Nuwaysir, CEO and President of BlueRock Therapeutics* says, “The standard of care for Parkinson’s Disease, the drug that we use to treat our loved ones, was discovered 66 years ago. Since then, we have not seen any fundamental changes in the therapy. That is an astounding fact when you think about it, in comparison to the advancements we’ve had in other fields. For example, in aviation, we went from the Wright brothers’ first flight to Neil Armstrong walking on the moon, in 66 years.”

Wie werden Parkinson-Erkrankungen derzeit behandelt?  

Selbst zwei Jahrhunderte nach der Entdeckung der Krankheit durch James Parkinson gibt es noch keine Heilung dafür. Die derzeitige Standardtherapie zielt auf eine symptomatische Linderung ab. Dr. Emile Nuwaysir, CEO und Präsident von BlueRock Therapeutics*, sagt: „Der Behandlungsstandard für die Parkinson-Krankheit, das Medikament, das wir zur Behandlung unserer Liebsten einsetzen, wurde vor 66 Jahren entdeckt. Das ist doch wirklich erstaunlich – umso mehr, wenn wir die Fortschritte betrachten, die in anderen Bereichen erzielt wurden. In der Luftfahrt haben wir es zum Beispiel in 66 Jahren vom ersten Flug der Gebrüder Wright bis zu Neil Armstrongs Spaziergang auf dem Mond geschafft.“

Zeitstrang Zell- und Gentherapie


Graphic cell gene therapy

In the late 60s and 70s, clinical researchers discovered that they could treat Parkinson’s Disease with dopamine replacement therapy. While replacing the lost dopamine eased symptoms and slowed the progression of Parkinson’s, it didn’t address the root cause of the disease — an irreversible loss of neurons. The question researchers then began to ask was “How do we prevent neurons from degenerating?” It would take another two decades to find the answer. 

Cell and gene therapies offer a massive paradigm shift from current treatment options and hold the potential to revolutionize the way we treat diseases. These therapies focus on the source of the disease rather than the external manifestation of it. With these approaches we could potentially stop or even reverse the pathology of diseases like Parkinson’s Disease. 

In cell therapy, healthy intact cells are cultured and transferred to the body to replace damaged cells associated with diseases. The human body is made up of around 200 different types of cells, each cell is specialized to carry out a particular role. Stem cells are rudimentary cells that haven’t undergone differentiation and can be induced to grow into any type of cell. The pioneering work of Noble prize winners, John Gurdon and Shinya Yamanaka marked a defining moment in this field enabling scientists to convert adult skin cells into what are called induced pluripotent stem cells (iPSCs). These cells can be differentiated using specific growth factors into most types of cells — heart muscle, liver, or nerve cells. 

BlueRock Therapeutics has studied the use of stem cell-derived neuron cells to replace damaged neurons in neurodegenerative diseases like Parkinson’s Disease and is now advancing a Phase 1 study in patients with advanced Parkinson’s Disease. The therapy is intended to restore motor function by replacing dopamine carrying neurons that are damaged by Parkinson’s.  The trial could potentially demonstrate that Parkinson’s Disease is, in principal, reversible and this in turn could represent an enormous step for people with Parkinson’s worldwide. 

Each cell carries its own genetic code in the form of DNA that translates into different functions. Gene therapy focuses on the use of DNA as a drug to correct inherited genetic abnormalities or to restore functions lost due to disease. One approach is for a functional gene to be inserted in carefully engineered viruses and administered to the patient. At AskBio**, researchers are investigating the role of glial cell line-derived neurotrophic factor (GDNF) gene therapy for the treatment of Parkinson’s Disease. GDNF is a growth factor that promotes healthy functioning of brain cells by enhancing levels of this naturally occurring growth factor. GDNF gene therapy is intended to promote the survival and function of vulnerable brain cells that degenerate in Parkinson’s Disease. Katherine High, MD & President at AskBio says, “It is our duty as researchers to constantly challenge the status quo and explore new and unconventional ways of treating diseases. We are in the midst of early clinical studies with a therapy that works on the brain’s own cellular machinery to regenerate cells. The research looks very encouraging, and we are excited to see what this could do for the Parkinson’s Disease community.”

For people with Parkinson’s Disease, cell and gene therapies could mean a new reality – a reality where treatment options go beyond symptoms and where Parkinson’s Disease could become a disease that might be stopped or even reversed. 

In den späten 60er und 70er Jahren entdeckten klinische Forscher, dass sie Morbus Parkinson mit einer Dopamin-Ersatztherapie behandeln können. Durch den Ersatz des verlorenen Dopamins konnten zwar die Symptome gelindert und das Fortschreiten von Morbus Parkinson verlangsamt werden, jedoch wurde die eigentliche Ursache der Krankheit, der unumkehrbare Verlust von Nervenzellen, nicht bekämpft. Die Forscher stellten sich daraufhin die Frage, „Wie können wir verhindern, dass Nervenzellen degenerieren?“ Es sollte weitere zwei Jahrzehnte dauern, um die Antwort zu finden. 

Was wäre, wenn wir den Verlust von Zellfunktionen rückgängig machen könnten?

Zell- und Gentherapien stellen einen Paradigmenwechsel gegenüber den derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten dar und haben das Potenzial, die Behandlung von Krankheiten insgesamt zu revolutionieren. Diese Therapien konzentrieren sich auf die Ursache der Krankheit statt auf deren Symptome. Mit diesen Ansätzen könnten wir die Pathologie von Krankheiten wie Morbus Parkinson möglicherweise stoppen oder sogar rückgängig machen. 

Was ist Zelltherapie?

Bei der Zelltherapie werden gesunde, intakte Zellen gezüchtet und in den Körper eingebracht, um geschädigte Zellen zu ersetzen. Der menschliche Körper besteht aus etwa 200 verschiedenen Zelltypen, die darauf spezialisiert sind, jeweils eine bestimmte Aufgabe zu erfüllen. Stammzellen sind Ursprungszellen, die keine Differenzierung durchlaufen haben und dazu gebracht werden können, sich in einen beliebigen Zelltyp zu entwickeln. Die bahnbrechende Arbeit der Nobelpreisträger John Gurdon und Shinya Yamanaka war ein Meilenstein auf diesem Forschungsfeld und ermöglichte es Wissenschaftlern, adulte Hautzellen in sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs) umzuwandeln. Diese Zellen können mithilfe spezifischer Wachstumsfaktoren in die meisten Zelltypen differenziert werden – etwa in Herzmuskel-, Leber- oder Nervenzellen. 

BlueRock Therapeutics hat die Verwendung von aus Stammzellen gewonnenen Neuronenzellen zum Ersatz geschädigter Neuronen bei neurodegenerativen Erkrankungen wie Parkinson untersucht und treibt nun eine Phase-1-Studie bei Patienten mit fortgeschrittener Parkinson-Krankheit voran. Die Therapie soll die motorische Funktionsfähigkeit wiederherstellen, indem Dopamin-übertragende Nervenzellen ersetzt werden, die durch Morbus Parkinson geschädigt sind. Die Studie könnte möglicherweise zeigen, dass Morbus Parkinson prinzipiell rückgängig gemacht werden kann, was wiederum einen enormen Schritt für Parkinson-Patienten weltweit bedeuten könnte. 

Was ist Gentherapie?

Jede Zelle trägt ihren eigenen, einzigartigen genetischen Code in Form von DNA, der für unterschiedliche Funktionen zuständig ist.

Gentherapie konzentriert sich auf die Verwendung von DNA als Medikament, um erblich-bedingte genetische Anomalien zu korrigieren oder krankheitsbedingt verlorengegangene Funktionen wiederherzustellen. Ein Ansatz besteht darin, ein funktionales Gen in gezielt hergestellte Viren einzufügen und dem Patienten zu verabreichen. Forscher von AskBio** untersuchen die Wirkung der Gentherapie mittels des Gliazelllinie-abgeleiteten neurotrophen Faktors (GDNF) zur Behandlung von Morbus Parkinson. GDNF ist ein Wachstumsfaktor, der die gesunde Funktion von Gehirnzellen fördert, indem der Spiegel dieses natürlich vorkommenden Wachstumsfaktors erhöht wird. So soll die GDNF-Gentherapie das Überleben und die Funktion der anfälligen Gehirnzellen fördern, die bei Morbus Parkinson degenerieren. Katherine High, MD und Präsidentin von AskBio sagt dazu: „Es ist unsere Aufgabe als Forscher, ständig den Status Quo zu hinterfragen und neue und unkonventionelle Wege zur Behandlung von Krankheiten zu erforschen. Wir befinden uns mitten in frühen klinischen Studien zu einer Therapie, die auf den hirneigenen Zellapparat einwirkt, um Zellen zu regenerieren. Die Forschungsergebnisse sind ermutigend, und wir sind gespannt, was dies für Menschen mit Parkinson bedeuten könnte.“

Für Menschen mit der Parkinson-Krankheit könnten Zell- und Gentherapien eine völlig neue Realität bedeuten, in der Behandlungsmöglichkeiten über die Symptome hinausgehen und in der die Krankheit gestoppt oder sogar rückgängig gemacht werden kann.


*BlueRock is a preclinical stage biopharmaceutical company and wholly owned subsidiary of Bayer AG 
** AskBio a clinical-stage adeno-associated virus (AAV) gene therapy company and wholly owned subsidiary of Bayer AG

i Claire M. Gavin G, Annette H, Richard W, et al 200 Years of Parkinson’s disease: what have we learnt from James Parkinson?, Age and Ageing, Volume 47, Issue 2, March 2018, Pages 209–214,
ii Parkinson’s Disease and its causes. Available from [Accessed March 2021]
iii Moisan F, Kab S, Mohamed F, et al Parkinson disease male-to-female ratios increase with age: French nationwide study and meta-analysis Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2016;87:952-95
iv Parkinson’s Disease: Challenges, Progress, and Promise. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Available from [Accessed March 2021]


*BlueRock ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der präklinischen Phase und eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Bayer AG 
** AskBio ist ein Unternehmen für Gentherapie mit Adeno-assoziierten Viren (AAV) in der klinischen Phase und eine hundertprozentige Tochtergesellschaft der Bayer AG

i Claire M. Gavin G, Annette H, Richard W, et al 200 Years of Parkinson’s disease: what have we learnt from James Parkinson?, Age and Ageing, Volume 47, Issue 2, March 2018, Pages 209–214,
ii Parkinson’s Disease and its causes. Verfügbar unter [Aufgerufen im März 2021]
iii Moisan F, Kab S, Mohamed F, et al Parkinson disease male-to-female ratios increase with age: French nationwide study and meta-analysis Journal of Neurology, Neurosurgery & Psychiatry 2016;87:952-95
iv Parkinson’s Disease: Challenges, Progress, and Promise. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Verfügbar unter [Aufgerufen im März 2021]

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