Zukunft der Medizin

Zell- und Gentherapie: Der nächste Meilenstein im Kampf gegen Krankheiten

Indem wir Krankheiten an ihrem Ursprung behandeln, haben wir die Möglichkeit sie zu heilen, statt nur die Symptome zu bekämpfen. 

Unser Ansatz in der Medizin, also wie wir Krankheiten diagnostizieren, behandeln und bekämpfen, hat in den letzten einhundert Jahren einen bemerkenswerten Wandel vollzogen. Von den Anfängen der Nutzung von Röntgenstrahlen bis hin zur DNA-Sequenzierung haben sich unser Wissen und die Technologien, die uns zur Verfügung stehen, rasch entwickelt. Erkrankungen, die früher als unbezwingbar galten, sind heute heilbar oder können zumindest wirksamer behandelt werden. 

 

Trotz dieser riesigen Fortschritte gibt es weiterhin viele Erkrankungen, die nicht heilbar sind und die das Leben vieler Menschen stark beeinträchtigen. So wird beispielsweise in entwickelten Ländern jeder Fünfte im Laufe seines Lebens eine Herzinsuffizienz entwickeln, und 50 Millionen Menschen weltweit leiden an der Alzheimer-Krankheit oder einer damit verbundenen Demenz.

 

Was wäre, wenn es eine Möglichkeit gäbe, diese bislang nicht oder nur begrenzt behandelbaren Erkrankungen zu bezwingen? Wenn wir zum eigentlichen Ursprung der Erkrankung vordringen und sie gleich dort stoppen könnten? 

 

Genau das ist das Ziel von Zell- und Gentherapie.

 

Forscher stehen möglicherweise gerade kurz vor einem bedeutenden Durchbruch: Mit neuen Technologien, die direkt an den Bausteinen unseres Körpers ansetzen - unseren Genen und unseren Zellen - könnten ganz neue Maßstäbe in der Medizin gesetzt werden. Mit ihnen eröffnet sich die Möglichkeit, unter Umständen auch die schwierigsten Erkrankungen zu heilen. Denn bei der Zell- und Gentherapie werden Erkrankungen auf molekularer Ebene analysiert, um beschädigte oder in ihrer Funktion gestörte Moleküle zu ersetzen. 

 

Wie genau das funktioniert, erfahren Sie hier:
 

 

Was ist Zelltherapie? 

Vereinfacht gesagt, ist die Zelltherapie die Behandlung von Erkrankungen mit lebenden Zellen. Natürlich ist es in Wirklichkeit etwas komplizierter.

 

Die Idee, einem Patienten lebensfähige Zellen zuzuführen, um eine Erkrankung zu bessern oder zu heilen, ist nicht neu – Bluttransfusionen gibt es schon seit fast einhundert Jahren – und die erste Knochenmarktransplantation wurde vor mehr als 50 Jahren durchgeführt. Doch in den letzten paar Jahrzehnten wurde es dank großer Fortschritte auf dem Gebiet der Stammzellenforschung möglich, Zellen zu vermehren und neu zu programmieren. Mit Hilfe dieser Zellen soll sich der Körper dann selbst reparieren und geschädigte Zellen durch gesunde neue Zellen ersetzen. 

 

Im menschlichen Körper gibt es etwa 200 verschiedene Zelltypen, die jeweils darauf spezialisiert sind, eine bestimmte Funktion zu erfüllen. Stammzellen sind Zellen, die noch keine Differenzierung bzw. „Spezialisierung“ durchlaufen haben. Sie sind die „Alleskönner“ im Körper, aus denen die Zellen aller Gewebe gebildet werden. Das macht sie so unglaublich wertvoll.

 

Es ist der Pionierarbeit von John Gurdon und dann Shinya Yamanaka zu verdanken, dass wir heute in der Lage sind, adulte, also schon ausdifferenzierte und damit spezialisierte Zellen wie z.B. Fibroblasten aus der Haut, in sogenannte induzierte pluripotente Stammzellen umzuwandeln. Diese neu programmierten Zellen können dann theoretisch zu fast jedem Zelltyp und damit in fast jedem Gewebetyp werden.

 

Dadurch wurde der Grundstein für die regenerative Medizin gelegt, ein spannendes Gebiet der Medizin, das sich gerade rasant entwickelt. Dabei werden Zellen, die einem Patienten (autologe Zellen) oder Spender (allogene Zellen) entnommen wurden, außerhalb des Körpers bearbeitet und kultiviert, bevor sie anschließend dem Patienten (wieder) zugeführt werden, um geschädigte Zellen zu reparieren oder zu ersetzen.

 

BlueRock Therapeutics beispielsweise verwendet induzierte pluripotente Stammzellen als Technologieplattform, um Zellen herzustellen, mit denen verlorene oder geschädigte Zellen ersetzt werden können, die der Körper für Reparaturprozesse im Zusammenhang mit neurologischen, kardiovaskulären oder Immunerkrankungen benötigt. Das Ziel von BlueRock ist es dabei, Symptome von so verheerenden Krankheiten wie Parkinson rückgängig zu machen – der weltweit am schnellsten zunehmendenneurodegenerativen Erkrankung.
 

Was sind induzierte pluripotente Stammzellen (iPS-Zellen)?

 

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Was ist Gentherapie?

Eine Reihe von Erkrankungen, wie beispielsweise Hämophilie, die Huntington-Krankheit oder Sichelzellanämie, werden durch ein funktionsgestörtes Gen und/oder eine Mutation verursacht. Bei der Gentherapie kommt genetisches Material als Arzneimittel zum Einsatz, um so die Funktionsstörung des Gens zu korrigieren oder das veränderte Gen, das die Erkrankung verursacht, zu ersetzen. 

 

Eine Gentherapie kann auf verschiedene Weise erfolgen. Bei der Ex-vivo- („außerhalb des Körpers“) Methode werden Zellen mit einem genetischen Defekt von einem Patienten entnommen und in einer Kultur zum Wachstum gebracht. Anschließend wird das therapeutische Gen in diese Zellen eingeschleust und die – reparierten Zellen dem Körper wieder zugeführt, um die Erkrankung zu behandeln. Demgegenüber wird bei der In-vivo- („innerhalb des Körpers“) Gentherapie ein funktionsfähiges Gen in einen Träger oder Vektor (wie z. B. ein nicht-pathogenes, sich nicht vermehrendes Virus) eingebaut und dann direkt in das Blut des Patienten injiziert.

 

Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) beispielsweise ist Pionier auf dem Gebiet der In-vivo-Gentherapie. Dem Wissenschaftler und Mitgründer von AskBio, Jude Samulski, gelang es als erstem, zu zeigen, dass ein Adeno-assoziiertes Virus (AAV) für therapeutische Zwecke geklont werden kann. AAV ist ein unschädliches Virus, das biotechnologisch so bearbeitet wird, dass es ein gesundes Gen in Zielzellen eines Patienten mit genetischer Erkrankung einschleust.

 

Unheilbare Erkrankungen heilen?

Gemeinsam könnte die Zell- und die Gentherapie unseren Ansatz bei der Bekämpfung von Erkrankungen grundlegend verändern. Bislang wurden einige der größten Fortschritte mit dieser neuen Technologie in bestimmten Bereichen der Onkologie (Krebsbehandlung) erzielt. Ein enormes Potential zeigen beispielsweise CAR-T-Therapien, bei denen T-Zellen (ein Typ von Immunzellen) extrahiert und so umprogrammiert werden, dass sie Krebszellen wirksamer erkennen und abtöten können. 

 

Die Zukunft ist also unglaublich spannend – Zell- und Gentherapien könnten eine deutlich zielgerichtetere, personalisierte Behandlung ermöglichen. Darüber hinaus könnten sie uns einen Weg eröffnen, Erkrankungen, die bislang als unheilbar galten, endlich zu bezwingen.

What is cell therapy? 

Simply put cell therapy is the use of living cells to make people better. In reality, of course, it is rather more complex. 

 

The idea of transferring viable cells to a patient in order to lessen or cure a disease is not new – blood transfusions have been around for almost a century and the first bone marrow transplant was more than 50 years ago. But in the past couple of decades major advances in research around stem cells have made it possible to grow and reprogram cells in order to help the body repair itself by replacing damaged cells with healthy new ones. 

 

The human body is made up of around 200 different types of cell, each specialized to carry out a particular role. Stem cells are cells that have not undergone differentiation. They are the all-rounders of the body, from which all types of cell tissue are formed. This makes them incredibly valuable.

 

The pioneering work of John Gurdon and then Shinya Yamanaka has meant that scientists are now able to convert adult cells, such as skin cells called fibroblasts, into what are called induced pluripotent stem cells (iPSCs). These reprogrammed cells can theoretically then be differentiated into almost any type of cell and, therefore, almost any tissue type.

 

This has laid the foundations for the rapidly growing and exciting field of regenerative medicine – where cells that may originate from the patient (autologous cells) or a donor (allogeneic cells) are engineered and cultivated outside the body and then transferred to the patient in order to repair or replace damaged ones.

 

BlueRock Therapeutics, for example, is using iPSCs as a platform to manufacture and replace lost or damaged cells that the body needs to repair itself due to neurological, cardiovascular or immune disorders. The company’s goal is to reverse the symptoms of devastating conditions like Parkinson’s disease – the fastest growing neurodegenerative disorder in the world.

 

What are iPSCs?

 

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What is gene therapy?

Many diseases are caused by a dysfunctional gene and/or a mutation that leads to a certain condition such as Hemophilia, Huntington disease or Sickle Cell Anemia. Gene therapies focus on the use of genetic material as a drug, correcting or replacing the abnormal gene function causing it. 

 

Gene therapy can take several forms. Ex vivo gene therapy works by isolating cells with a genetic defect from a patient, growing these cells in a culture, introducing the therapeutic gene to the cells and then transferring these into the body to help fight a disease. In vivo gene therapy, on the other hand, sees a functioning gene inserted into a carrier or vector (such as a non-pathogenic, non-replicating virus) and this is then injected directly into the blood stream.

 

Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), for example, is a pioneer in in vivo gene therapy. AskBio’s scientific co-founder, Jude Samulski, was the first to demonstrate that an adeno-associated virus (AAV) could be cloned for therapeutic purposes. AAV is a harmless virus bioengineered to carry a healthy gene to target cells in a patient with a genetic disease.

 

Curing the incurable?

Together cell and gene therapy could change the way we approach defeating a disease. So far some of the biggest strides in this new field of medicine have been in oncology. For example, CAR-T therapies, which involve extracting and re-programming T-cells (a type of immune cell), to equip them to more effectively detect and kill cancer cells, have shown huge potential. 

 

The future is enormously exciting – cell and gene therapy could lead to far more targeted,  personalized treatment. It could also mean we find a way to finally defeat diseases that we once thought incurable.